所谓的分子靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对肿瘤突变的基因来设计相应的治疗药物，药物选择性地破坏这些带有突变基因的肿瘤细胞，导致其特异性死亡，而不破坏肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。
　　
　　传统的化疗药可以比喻为“不分敌我的炸药”，对于正常细胞和肿瘤细胞都有杀伤作用，伤敌一千自损八百。而分子靶向药物则可以比喻为“区分敌我的导弹”，子靶向药物可以针对性地杀伤肿瘤细胞，减少化疗药物对正常细胞的损害。