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基因编辑技术新突破 用科技防治先天性疾病

2020-06-09 11:31:036621

来源:仪器网

  【仪器网 生物医药】基因编辑又被称为基因工程,是指通过一定技术对生物体基因组的特定目标基因进行精确地删除、替换、插入等操作,让人类对目标基因进行定点“编辑”。基因编辑不仅能使生物体获得新的功能或表型,甚至可以创造出新的物种。
 
 
  一直以来,“基因编辑”都是一个充满着争议的词语,不论其研究进展和方向如何,始终逃不过被和“伦理”这一概念紧紧捆绑在一起的命运。尤其是2018年,“贺建奎创造世界首例基因编辑婴儿”事件,更是引发了国内外从科学家群体到每一个普通民众的强烈抵制和谴责,同时也使得基因编辑这一前沿生物技术遭受到巨大质疑。
 
  事实上,作为生命科学发展迅速的重要研究领域,基因编辑技术的开发及应用使得生物体的遗传改造进入了前所未有的深度与广度。虽然其面临着诸多伦理问题,但不得不承认,在医学领域中的一些传染病和先天性疾病的治疗方面,基因编辑仍然具有不可低估的优势和潜力。
 
  近日,基因编辑研究领域学者刘如谦教授与哈佛医学院专注于耳鼻喉科研究的Jeffrey Holt教授合作,在《科学》子刊上发表了一项关于基因编辑的研究成果,有望为众多遗传性耳聋患者带来一种潜在治疗策略。他们利用单碱基编辑技术,在小鼠内耳中成功修正了导致耳聋的一种基因错误,让小鼠恢复了部分听力。据了解,这一技术不仅行之有效,而且不会对DNA造成不必要的删除或插入,不管是在非正式测试还是正式测试中,患有遗传性耳聋的小鼠在接受治疗后都成功恢复了听力反应。
 
  虽然基因编辑技术一直被一些抱有消极态度的人视为“潘多拉的魔盒”,但在任何事情上,我们都不应一概而论,尤其是在一种可能会为生物医学带来巨大突破或者改革的技术面前,我们有时也需要保持一种开放态度,通过完善的监管手段和法治体系将基因编辑技术的研究和应用规范化、合理化,使这一技术能够更加安全积极地为人类服务。
 
  当然,基因工程并不是生物技术的全部,细胞工程、蛋白质工程、酶工程及生化工程等都是生物技术的重要分支。作为一门新兴的综合性学科,生物技术研究涉及领域广泛,其发展和创新也在不断推动着能源、环境以及农业等学科的共同进步,为很多与人们现实生活相关的问题找到解决的方法和途径。而发展日新月异的科技和仪器设备,更是为生物技术的大发展提供了重要的技术保障。
 
  未来,研究人员还将通过更为深入的研究来分析基因编辑在先天性疾病治疗领域的重要性。相信随着人们对这一技术的不断了解以及生物技术的不断发展,这项技术也会在更多领域发挥出更大的用处,为人类面临的能源、环境和健康等诸多问题的解决而献力。

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