一项研究发现使用CRISPR-CAS9可治疗小鼠的肥胖和2型糖尿病症状，该研究揭示了其在人类中的潜在用途。
 

　　研究人员开发了一种基因疗法，专门用于减少肥胖小鼠的脂肪组织，逆转肥胖相关的代谢疾病。研究小组说，他们的研究结果可用于治疗2型糖尿病和其他与肥胖有关的疾病，包括中风、心脏病和癌症。
 

　　为了规避目前减肥药物的副作用，韩国汉阳大学的研究人员开发了一种针对脂肪酸代谢基因fabp4的特殊基因沉默疗法。
 

　　利用CRISPR-CAS9基因编辑技术，以组织特异性融合肽为靶点，对白色脂肪细胞进行单导RNA检测。
 

　　研究人员在肥胖小鼠身上进行了实验，这些小鼠模型被喂以高脂肪饮食，导致肥胖和胰岛素抵抗。实验证明这种给药方法在细胞中的表现良好。
 

　　研究人员使用了Crispr干扰，减少了fabp4的表达，并减少了脂肪细胞中的脂质储存(来源：Jee Young Chung)。
 

　　Fabp4抑制导致体重减轻20%，治疗6周后胰岛素抵抗和炎症得到改善。同时观察到小鼠的其他疾病得到了系统性改善，包括肝脏脂肪沉积减少和循环甘油三酯减少。
 

　　研究小组说，虽然这种疗法在小鼠身上显示出了很好的效果，但在将其用于人类疾病的临床治疗之前还需要进一步的研究。
 

　　重要的是，这项工作突出了基因编辑技术的进步，将有希望转化实际的治疗方案。
 

　　该结果已发表在《基因组研究》。